¿Qué son terapias genéticas?

El genoma humano es un misterio que apenas está empezando a ser explorado. Ya, tanto  en la ciencia ficción como el cómic de spiderman. El villano “El Lagarto” en su alter-ego humano daba clases acerca de lo que son terapias genéticas.

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Siguiendo con la cita del mencionado cómic, el ya nombrado antagonista de Spiderman utilizaba terapia genética para hacer crecer su brazo amputado. Esto pasaba al combinar ADN de lagarto con humano.

Lo que sucedía en ésta tira cómica. Era un acercamiento superficial a lo que son  los métodos de transmisión de material genético.

La verdad es que la terapia genética hasta donde se sabe no es capaz de crear súper villanos. Pero ciertamente algunos de los conceptos de la ciencia ficción y los cómics no están tan alejados de la realidad.

¿En qué consisten las terapias genéticas?

En primer lugar es importante definir varios conceptos. La molécula que contiene la información de los seres vivos se llama Ácido Desoxirribonucléico (ADN). Se grafica con forma de espiral con cientos de miles cromosomas.

La idea de la terapia genética es la posibilidad de resolver enfermedades hereditarias a través de la modificación del ADN. Otra de las posibilidades es evitar mutaciones en el nacimiento y mejorar las capacidades humanas.

La terapia genética consiste en la manipulación de los genes. Agregando genomas que ayuden a combatir enfermedades. O retirando los que las causan. Para realizar este proceso se utilizan medios llamados “vectores”.

¿Qué es y que se considera un vector?

En terapia génica o genética se le conoce como vector a cualquier medio que posibilite la inserción o extracción correcta de material genético.

De vuelta al cómic de spiderman. La araña que le da sus poderes a Spiderman pica a Peter Parker. Recibe una aplicación de rayos que transmite los genes de la araña al cuerpo del adolescente.

La transmisión de material genético no es tan simple como en la ficción. Pero ciertamente el concepto de terapia genética se entiende. Así pues, en Spiderman la araña y el rayo sirven como vectores.

Se clasifican en virales y no virales:

Vectores No Virales

Se han realizados experimentos con varios vectores a los fines de clasificar variables. También de saber cuáles de ellos son más eficientes aplicando este tipo de terapia.

En el caso de los vectores no virales se utilizan dos tipos de medio. Físicos y químicos, a través de los cuales se transducción genética.

Los vectores químicos fueron la primera opción en ser utilizada. Se utilizaron durante los 60 y 70. Pero el primer registro de éxito es en la década posterior.

Los químicos específicos. Fosfato cálcico y liposomas son utilizados como canal que fuerza su camino hacia el genoma a través de una reacción química. Aplicados por vía intravenosa.

Posteriormente se agregan vías menos convencionales. La primera es el uso de microproyectiles. La alta velocidad de estos supera la membrana celular, sin embargo es una vía de transferencia limitada en cantidad de material.

El siguiente método es la microinyección. Básicamente se inserta el material genético directamente en la célula mediante una aguja microscópica. Este necesita el aislamiento de la célula, se usa para manipulación in vitro.

Por último el método de electroporación que consiste en bombardear la célula con una carga eléctrica. Dicha carga abre los poros de la célula a través de esos poros se inserta el material.

Todos estos métodos tienen sus ventajas y desventajas. La aplicación de métodos químicos por ahora está limitada solo a cultivos transgénicos con efectividad. Los microproyectiles son una vía costosa con poco éxito por el escaso material.

La microinyección es más efectiva y se limita principalmente a manipulación in vitro. Esto debido a que la célula debe ser manipulada de manera individual.

Debido a que no hay una frecuencia eléctrica específica al tratar con una célula de ADN. La electroporación mata a la mayoría de las células una vez se someten a las intesas corrientes.

Vectores Virales

Los virus son uno de los agentes de transmisión más eficientes que existen. Su capacidad natural de infiltrarse en las células los hace un medio excelente para transmitir material genético.

Los cuatro tipos de virus usados para transmitir material genéticos son: retrovirus, adenovirus, adenoasociados y herpes virus.

Cada uno tiene ventajas y desventajas a la medida de la forma en la que actúan de forma natural. Sin embargo tienen que ser modificados puesto que no pueden ser utilizados de esta misma manera.

Los dos problemas de los vectores virales son el precio. Resulta muy caro elaborar uno ya que implica no solo un medio a emplear sino un ser viviente en sí. El otro problema es que la propia estructura del virus puede hacerla inmune al ADN.

¿Qué tipos de terapias genéticas o génicas existen?

En virtud del vector utilizado. A donde se aplica y en qué casos. Existen tres tipos de terapia genética.

Terapia Genética Somática Ex vivo

La terapia genética ex vivo consiste en extraer células dañadas del cuerpo del paciente. Se usan posiblemente virus para introducir material genético sano y se reinsertan de nuevo en el cuerpo.

A partir de allí el propio proceso de reproducción celular del cuerpo debería reemplazar progresivamente las células malas.

Terapia Genética Somática In vivo

En la terapia in vivo consiste en insertar directamente en el órgano o cuerpo del paciente genoma sano. Así los procesos del cuerpo reemplazarán poco a poco el genoma defectuoso.

Por defecto en esta terapia también se usan virus como vectores. Aunque no se descarta el uso de microinyecciones dependiendo del mal a tratar.

Terapia genética germinal

Esta terapia se concentra en los genes germinales del paciente. Así pues heredará la mutación introducida en esas células. Bajo estándares éticos es considerada no ética.

El mayor riesgo y problema ético asociado a la terapia de línea germinal es que no solo afecta al individuo sino a sus descendientes. El mayor riesgo es el de oncogénesis.

Por lo antes expuesto es que aunque es más estable. Hasta tanto no se logren mejores avances en edición genética. Y por las implicaciones éticas que se ha prohibido su uso.

Terapias Genéticas, ventajas y desventajas

La terapia genética tiene dos objetivos dentro de lo ético. Curar enfermedades hereditarias y males de origen genético causado por el entorno. El mejoramiento humano está aún en discusión como tema fuera de la ética médica.

La ventaja principal de las terapias genéticas es que se plantea como una opción a terapias con demasiados efectos secundarios. Como la quimioterapia y además algunos males genéticos como la fibromialgia aun sin solución.

También ofrece como ventaja que trabaja desde el origen profundo de los males. En vez de ofrecer un tratamiento dependiente de fármacos o exposición a sustancias peligrosas. Va directo a la raíz y plantea no tratar sino curar.

Es una solución a largo plazo de condiciones como el alzheimer y el síndrome de down.

La primera desventaja es que los vectores no ofrecen una forma de transmisión completamente eficiente y rentable del material genético. A demás del hecho de que aún es un conjunto de técnicas en desarrollo sin resultados consistentes.

El otro obstáculo que presenta la terapia genética es la ética desde dos puntos de vista. Desde el primer punto de vista la terapia genética puede verse como jugar a ser Dios. Corre el riesgo de ser usada para mejoramiento humano.

El otro posible riesgo es la creación de virus más resistentes y peligrosos. Así, se presentan grandes dilemas éticos en la manipulación del genoma. Básicamente volviendo al dilema de los cómics.

Beneficios de las terapias genéticas.

La terapia genética es una alternativa al uso de fármacos que ha revolucionado el campo de la medicina. Propone la eliminación de enfermedades a largo y corto plazo que hace dos décadas parecían imposibles.

Los métodos de edición genética son una opción no solo de tratamiento. También dan la posibilidad de una cura total al paciente y a las futuras generaciones.

Las terapias genéticas no son invasivas, tratan generalmente las enfermedades genéticas no son medicamente tratables. Males como el Parkinson y el Alzheimer que no pueden ser prevenidos y a penas tratados podrían ser curados en un futuro.

Sin embargo es importante recordar que aún es un área de estudio cien por ciento experimental. Por ello conlleva los riesgos ya mencionados. No es una terapia a la que se deba someter una persona a la ligera.

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